Estudios Clínicos

Antes de que un tratamiento o medicamento sea aprobado para su uso en humanos, debe demostrarse que es seguro y efectivo. Por eso, un ensayo o estudio clínico permite investigar la efectividad de un medicamento utilizando voluntarios humanos (participantes). El objetivo es de añadir conocimiento médico al estudio.

En un ensayo clínico, los participantes son sometidos a una intervención específica. En la mayoría de casos por medio de la administración de medicamentos. Siguiendo un plan de actuación o protocolo médico establecido por los investigadores.

Los ensayos clínicos permiten comparar un posible nuevo tratamiento en relación con los ya existentes en el mercado. Así como con tratamientos con placebos (sustancias que no contienen principios activos).  Incluso con la no administración de ningún tratamiento.

Cuando se estudia un nuevo producto, no se acostumbra a tener información sobre él. Si este será beneficioso, si será perjudicial o si no será diferente de las alternativas ya existentes. Por ello, los investigadores determinan la seguridad y la eficacia de estos tratamientos en base a los resultados obtenidos en los participantes.

El protocolo del ensayo clínico, está desarrollado por investigadores en colaboración con otros profesionales médicos.  Proporciona una lista de las características que determinarán quién puede y quién no puede participar en el estudio. Estas características, también conocidas como criterios de elegibilidad o criterios de inclusión/exclusión.

Incluyen aspectos como la edad, consumo habitual de otros medicamentos, etc. y ayudan a los investigadores a determinar la población de pacientes más adecuadas para probar el nuevo fármaco. Asegurando así que los resultados se obtienen de pruebas realizadas de la forma más uniforme posible.

Todo estudio clínico sigue un plan de actuación o protocolo que explica en detalle cómo se llevará a cabo la investigación.  Incluyendo quiénes pueden participar en el estudio, su duración, los exámenes a realizar. También la medicación que se va a administrar a los participantes, así como los resultados que se van a medir.

Fase 1

En la fase 1, el nuevo fármaco acostumbra a probarse en un reducido grupo de voluntarios sanos, con el objetivo de evaluar la seguridad del fármaco en humanos.  Los investigadores observan cómo metaboliza el cuerpo humano el fármaco. Esto les permite identificar los posibles efectos secundarios y determinar el rango de dosis tolerada.

Fase 2

En la fase 2, el fármaco se prueba en pacientes con la condición que se quiere estudiar. El objetivo es evaluar la seguridad y eficacia del fármaco y determinar la mejor dosis y régimen para poder realizar los ensayos de Fase 3.

Fase 3

Una vez que en la fase 2 se ha demostrado que el fármaco objeto de investigación podría ser efectivo y seguro en un número limitado de pacientes, los ensayos de fase 3 se realizan con un mayor número de pacientes ( cientos o miles de participantes en diferentes lugares ).

Cuando la enfermedad estudiada es rara, el proceso de desarrollo del fármaco puede implicar un único estudio de Fase 2/Fase 3. Esto es debido a la rareza de la enfermedad y al limitado número de pacientes.

El objetivo de los ensayos de Fase 3 es confirmar el resultado de las pruebas preliminares, que demuestren que el fármaco es seguro y efectivo.

Los datos recogidos en la Fase 3 pueden usarse para solicitar a las autoridades competentes el permiso para comercializar el medicamento. Si se obtiene la aprobación, estos datos se utilizan como base para el prospecto o etiqueta del producto.

Fase 4

Después de que las autoridades competentes hayan aprobado la comercialización del nuevo fármaco, se realizan los estudios postcomercialización. El objetivo es seguir monitorizando la seguridad y la eficacia del medicamento a más gran escala. De esta manera poder identificar posibles beneficios o riesgos a largo plazo o cualquier efecto secundario extraño.