Dra Patricia Maciel. Univ. do Minho (Portugal)

Traducción del correo de fecha 07/10/2014 de la Dra. Patricia Maciel en respuesta a nuestra solicitud de información sobre los estudios con

1) 17-DMAG  y  2) CITALOPRAM  para SCA3.

Dra Patricia Maciel. Univ. do Minho (Portugal)

(…)

Hemos estado trabajando en:

  • Entender la base biológica de la ataxia de Machado-Joseph/SCA3 y
  • Desarrollar terapias para este desorden. Para ello utilizamos modelos animales. Hasta la fecha hemos identificado 2 compuestos que mejoran y retrasan la enfermedad en nuestros modelos. Uno de estos compuestos ya ha sido publicado (17-DMAG) pero todavía no ha sido aprobado para so uso en humanos y además, tiene efectos secundarios desagradables, así que no estamos seguros de si puede utilizarse para tratamientos a largo plazo en pacientes con ataxia de MJD/SCA3.

 

El otro compuesto (resultados todavía por publicar) es un antidepresivo ampliamente utilizado y que de bien seguro puede utilizarse en humanos, incluso para tratamientos a largo plazo. Ahora estamos intentando entender mejor el efecto de este compuesto (utilitzándolo en nuestro modelo animal), a a la vez que hacemos presión para que se haga un ensayo clínico en pacientes con MJD/SCA3, para ver si el tratamiento es también efectivo para retrasar la enfermedad en los humanos.

 

Hemos pedido una subvención a Ataxia UK, pero ya sabemos que no nos darán la financiación total que se necesita para llevar a cabo un ensayo clínico que ayude / permita que los órganos reglamentarias quieran aprobarlo para tratar la enfermedad – si finalmente funciona, como esperamos. Hemos solicitado un total de € 273.000 para este proyecto, pero creemos que tan sólo aportarán € 100.000 como máximo, por lo que necesitamos encontrar otras vías de financiación para que el ensayo clínico pueda tirar para adelante.

Contamos con la colaboración de una empresa que realiza ensayos clínicos y además, ya hemos organizado nuestro equipo médico para ello, así que estamos convencidos de que podríamos hacer un muy buen trabajo si conseguimos los recursos necesarios.

Mientras tanto, estamos también probando en el laboratorio otros compuestos ya aprobados por la FDA* (dos más ya están prácticamente  acabados y también parecen ofrecer resultados prometedores) y también estamos investigando nuevas posibilidades de tratamiento.

(…)

 

Saludos,

Patricia.